Resultados del ensayo clínico

El estudio, iniciado en 2024 y coordinado por 22 hospitales de Canadá, Reino Unido, EE. UU., Israel, Australia y Nueva Zelanda, incluye a 85 pacientes con hipercolesterolemia familiar o enfermedad coronaria prematura. Los datos publicados provienen del seguimiento de los primeros 35 participantes. Los siete que recibieron la dosis más alta –1 mg/kg– mostraron una reducción media del 88 % en PCSK9 y del más del 60 % en LDL durante los 12 meses posteriores a la infusión.

En los cuatro pacientes con la dosis más baja –0,3 mg/kg– la caída de PCSK9 fue del 51 %, pero el LDL apenas descendió un 9 %. Los 24 restantes, tratados con dosis intermedias, presentaron descensos proporcionales. No se registraron efectos adversos graves; un 20 % experimentó molestias leves durante la infusión, y un caso aislado de neumonitis se consideró no relacionado con el fármaco.

Cómo funciona VERVE‑102 y efectos según la dosis

VERVE‑102 emplea una nanopartícula lipídica que transporta dos fragmentos de ARN a las hepatocitos. Uno de los fragmentos localiza el gen PCSK9, y el otro lo inactiva, impidiendo la producción de la proteína que eleva el colesterol LDL. La edición genética actúa a nivel del ADN, por lo que sus efectos persisten más allá de la vida media de los hepatocitos (entre siete y diez meses).