Ginebra, 11 años, necesita acceso a la terapia genética Casgevy
Ginebra, una niña de 11 años que vive en Madrid, padece beta talasemia mayor y requiere una transfusión de sangre cada 21 días. Su familia ha pedido al Sistema Nacional de Salud la inclusión del fármaco genético Casgevy (exa‑cel), aprobado en Europa en 2023, pero la autoridad sanitaria aún no lo financia.
Por qué la terapia Casgevy aún no está disponible en España: coste y falta de financiación pública
Casgevy se basa en la tecnología CRISPR y promete curar la enfermedad, evitando las transfusiones y la acumulación de hierro que daña órganos. Sin embargo, el precio del tratamiento supera los 2 millones de dólares por paciente, lo que lo sitúa fuera del presupuesto del Servicio Público de Salud. La ausencia de un acuerdo de reembolso entre el Ministerio de Sanidad y Vertex ha detenido su incorporación a los catálogos de tratamientos oficiales.
El proceso de incorporación de terapias génicas en España es riguroso: se evalúan datos clínicos, coste‑beneficio y el impacto presupuestario a medio plazo. Hasta ahora, la negociación ha fracasado en varias rondas, y la Seguridad Social mantiene la política de cubrir solo los fármacos cuyo precio sea negociado o reembolsado por la normativa vigente.
